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“史上最贵”药 只为治好它!“脊髓性肌萎缩症”到底是个什么病


/ 2020-04-07

  相信不少人还记得,前不久,号称“史上最贵”的药在美国上市,每支售价212.5万美元,约合人民币1448万元。

  看到这,很多人只有一个感受:世上又多了一种“不治之症”,因为实在是买不起药。那么,这种需要用“史上最贵”药物治疗的,究竟是什么病呢?事实上,它虽然被称为“罕见病”,却是最“常见”的一种婴幼儿遗传病。一旦患病,等待患儿的,将是无法站起来的童年。

  这个只能躺在床上的孩子是小竣宇,刚满1岁。在其他孩子蹬腿、活动的年纪,小竣宇只能微微动下手指头。他在3个月大时仍不会翻身,渐渐头也立不住了,最终被确诊为“脊髓性肌萎缩症”Ⅰ型。

  脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种基因疾病,患者大多是婴儿。因为运动神经细胞受损、凋亡,他们连翻身、抬头、爬行都难以实现。据调查,这种致病基因的携带人群占总人口的比重约2%左右,即50个普通人中就有一个是携带者。

  “脊髓性肌萎缩症”Ⅰ型患儿的运动能力会很快退化,寿命一般不超过两岁。现在小竣宇的脖子已经完全没有力气。喂食时,要用手托着他的后脑勺,再抱起来轻轻拍着背,食物才能流进孩子的胃里。

  “脊髓性肌萎缩症”给不少家庭、孩子带来痛苦,但很多医院对这种疾病仍然束手无策。不久前,一款专门治疗“脊髓性肌萎缩症”的药品在美国上市,但标价212.5万美元,约合1448万元人民币;另一款刚获批在国内上市的治疗药物,第一年的治疗费用就达140万人民币,且需终身用药,平均每年治疗费用在100万人民币上下。这样的国外进口药,让满怀希望等待救命药的患者家庭再一次跌入谷底。

  有专家预测,虽然目前已有一些制药公司投入对“脊髓性肌萎缩症”的医药研发,但价格依然有可能居高不下。

  国外高昂的药品费用,让患者家庭仍然无力承担。随着越来越多人了解这种疑难罕见病症,也有人开始在生育前通过基因检测,明确孩子是否有患病的基因。

  而据了解,有些家庭的第一个孩子虽然为患儿,但夫妻双方再次生育时也可以通过第三代试管婴儿技术,避免再生患儿。其实,对于罕见病的治疗药物,有一个十分形象的称呼,叫做“孤儿药”。因为罕见病患相对较少,市场需求少,研发成本高,所以很少会有企业关注治疗药物的研发。所以,对于“孤儿药”的研发,就得像救济孤儿一样,需要国家的力量、大家的力量,让团结打败孤独。

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